美研发出艾滋病基因疗法
来源:参考消息 更新时间:
2011-09-20
【彭博新闻社网站9月18日报道】题:桑加莫生物科学公司的血细胞基因疗法在不使用药物的情况下抗击艾滋病病毒(HIV)
桑加莫生物科学公司研发出一种基因疗法,通过模仿对HIV天生免疫者白细胞的阻碍作用,帮助六名病人在不使用药物的情况下对疾病进行治疗。
在大多数人体内,CCR5基因是一种引导HIV进入人体细胞的受体。然而,大约5%到15%的人基因中有一到两个突变拷贝,可以干扰HIV进入细胞。桑加莫生物科学公司使用经过基因改造的白细胞来模拟突变脱氧核糖核酸(DNA)的作用。
桑加莫公司今天在芝加哥召开的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上公布了这项研究。宾夕法尼亚大学研究人员、本研究调查者巴勃罗·特巴斯说,这项研究可能会帮助那些携带对现有药物具有抵抗力的HIV病人。他说,这一发现激动人心,因为没有发现严重的负面情况发生。
特巴斯在接受采访时说,研究发现,“这些细胞正去往它们应该去的地方。目前阶段这还不是一个治愈方法,而且治疗过程复杂,不易于推广至大规模人口”。
研究人员说,基因疗法研究中列出的最常见副作用是一种持续的大蒜味。研究发现,在接受治疗后,一名天生拥有一个突变基因拷贝的患者,在不用药的情况下维持了检测不到的HIV水平。
特巴斯说,约10%的人拥有一个健康基因和一个突变基因,不到5%的人只拥有突变基因。桑加莫公司正在运用基因改造手段进行两项实验。
研究显示,另外5名患者体内的HIV数量先是在其未服用抗病毒药的12周时间里增加了,后来病毒水平又有所下降。患者均为男性,年龄在31岁到56岁之间。其中三人已患艾滋病约20年。
在实验中,医生对患者进行抽血,并移除白细胞(也被称为T细胞)。这些细胞被送往桑加莫公司,公司继而使用一种叫做锌指的天然蛋白切入患者CCR5基因当中的DNA。这些经过修改的细胞随后被注回患者体内。